Nusinersen , prodávané pod názvem Spinraza, je lék používaný při léčbě spinální muskulární atrofie 5q spojené s delecí nebo mutací SMN1 genu z chromozomu 5 . Jedná se o antisense oligonukleotid, který se váže na pre-messenger RNA genu SMN2. Umožní zvýšení produkce proteinu SMN (protein pro přežití motorických neuronů). To umožňuje kompenzovat nedostatek proteinu SMN u postižených pacientů (protein obvykle produkovaný ve velkém množství genem SMN1)
Lék se podává intratekální injekcí přímo do centrálního nervového systému (kde se nacházejí motorické neurony).
V klinických studiích lék zastavil progresi onemocnění. U přibližně 60% kojenců se spinální svalovou atrofií typu 1 lék také významně zlepšil motorické funkce přímo v centrálním nervovém systému .
U pacientů, včetně dětí léčených touto molekulou, byly hlášeny případy přenosu hydrocefalu , které nesouvisejí s meningitidou nebo krvácením .
U některých případů komunikujícího hydrocefalu je nutná implantace ventrikuloperitoneálního zkratu (DVP).